وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية “FDA” اليوم، على العلاج الأول للأطفال والبالغين الذين يعانون من مرض نادر يسمى "ضمور العضلات الشوكى".
ويعرف مرض "ضمور العضلات الشوكى" بأنه مرض وراثى نادر يتميز بضعف العضلات التدريجى ويعتبر من ضمن أسباب وفاة الرضع.
وصرحت الـ“FDA” بأن الحقنة الجديدة يطلق عليها اسم “Spinraza” ويحتوى على المادة الفعالة nusinersen))، ويتم حقنها فى السائل المحيط بالحبل الشوكى لتحسين وظيفة الحركة، وقد تم تطويرها من قبل مؤسسة “Ionis” الصيدلية وشركة كارلسباد الأمريكية.
وقالت الهيئة الأمريكية إن ضمور العضلات الشوكى “SMA” يصيب حوالى 1 فى كل 10 آلاف طفل، وحوالى 1 من كل 500 من الأمريكيين ينتقل لديهم عن طريق الجينات.
وأكدت إدارة الأغذية والعقاقير أن "ضمور العضلات الشوكى" يؤثر على الخلايا العصبية الحركية فى النخاع الشوكى، ويمكن أن يؤثر على الناس من جميع الفئات العمرية، ويختلف أيضاً من حيث الأعراض ومعدل التقدم.
