علاج جينى مبشر لمرض نادر بالعين

تحسنت الوظائف البصرية لدى تسعة مرضى من بين 12 مريضا مصابين بعمى جزئى خلقى أو تنكس حاد فى الشبكية فى المراحل الأولى من الطفولة بعد علاج جينى فى مرحلة أولى من تجربة رأسها باحثون فى معهد كيسى للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم ومعهد كولين للعيون فى كلية بايلور للطب.

والعمى الجزئى الخلقى والتنكس الحاد فى الشبكية فى المراحل الأولى من الطفولة مرضان وراثيان مرتبطان من أمراض تنكس الشبكية يسببان فقدا حادا للبصر خلال فترة الطفولة بسبب تحورات فى جين يعرف باسم (أر بى إى 65).

وفى هذه الدراسة الحالية تلقى ثمانية بالغين وأربعة أطفال مصابين بتنكس الشبكية نتيجة تحور جين (أر بى إى 65) حقنا تحت الشبكية فى العين التى تعانى من ضعف أكبر فى الإبصار بمادة ناقلة للجين وجرى متابعة المرضى لعامين.

وقال الباحثون فى دورية طب العيون على الانترنت فى 19 إبريل إن كل المرضى تحملوا الحقن تحت الشبكية ولم تحدث آثار سلبية خطيرة من جراء العلاج، وكانت الآثار الشائعة السلبية تلك المرتبطة بالتدخل الجراحى ومن بينها نزيف تحت الملتحمة فى ثمانية مرضى واحتقان العين فى 5 آخرين.

وقال الباحثون إنه حدث بعض التحسن فى الوظائف البصرية فى العين التى تم علاجها لدى بعض المرضى.

وقال الدكتور ريتشارد ويلبر من معهد كيسى للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم: "أشعر بتفاؤل جدا بشأن نتائج هذه الدراسة. أثبت العلاج باستبدال الجين أنه أكثر الوسائل الواعدة لوقف تفاقم عمى الطفولة الناجم عن عيوب جين واحد. العين مجال مثالى للعلاج الجينى لأننا نستطيع علاج عين لمعرفة كيفية استجابتها بالمقارنة مع العين الأخرى."